Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor), первую тройную комбинированную терапию, которая будет доступна для лечения пациентов с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза.

Trikafta была одобрена для пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), который, составляет 90% популяции муковисцидоза.

«Данное решение предоставляет новый метод лечения пациентов, включая подростков, а также обеспечивает доступ к дополнительной эффективной терапии, — заявил исполняющий обязанности комиссара FDA Нед Шарплесс.  — В последние несколько лет мы наблюдали значительный прогресс при лечении муковисцидоза и улучшение качества жизни пациентов, однако для многих групп пациентов не имелось одобренных вариантов лечения. Вот почему мы использовали все доступные программы, чтобы максимально эффективно ускорить одобрение препарата при сохранении самых высоких стандартов лечения».

Эффективность Trikafta у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в двух исследованиях.Первое исследование:24-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием 403 пациентов с мутацией F508del.Второе исследование: четырехнедельное рандомизированное двойное слепое исследование с активным контролем у 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.

Информация о назначении препарата Trikaftaвключает предупреждения, связанные с рисками отклонения функционирования печени (трансаминазами и билирубином), одновременного использования с другими продуктами, являющимися индукторами или ингибиторами другого фермента печени, цитохрома P450 3A4 (CYP3A), и развития катаракты.

Пациенты и лица, осуществляющие уход, должны обсудить все нюансы лечения до его начала.

Одобрение Trikafta было предоставлено компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated, которая также получит дополнительный ваучер, направленный на ускорение разработки данной терапии.

 

Источник: https://gmpnews.ru

Резиденты Научного парка МГУ им. М.Ломоносова разработали уникальное средство для борьбы с сепсисом.

Оно прошло клинические испытания и скоро появится в больницах. Основа изобретения — полученные впервые специальные полимерные сорбенты.

В пресс-службе университета заявили, что был найден оригинальный способ получения пористых полимеров необычного строения, направленно извлекающих из крови липополисахариды, ответственные за развитие болезнетворного процесса.

«Устроены они следующим образом: пористые сферические микрогранулы сверхсшитого стирол-дивинилбензольного сополимера используются в качестве матрицы. На поверхности пор этих микрогранул ковалентно иммобилизован синтетический лиганд к «Липиду А», наиболее консервативному домену бактериального липополисахарида. Предложенные материалы выбраны в первую очередь по соображениям безопасности, устойчивости к стерилизующей обработке, отсутствию эмиссии низкомолекулярных веществ. Такая матрица характеризуется высокой гемосовместимостью, оптимальной морфологией пор (высокая доля мезопор в объеме) и легкостью поверхностной модификации, а лиганд — прочностью связывания с молекулой липополисахарида», —  отметил один из разработчиков — Иван Бессонов.

Это медицинское изделие представляет собой пластиковый цилиндрический корпус, заполненный сорбентом и имеющий стандартные порты для присоединения кровепроводящих магистралей («адсорбер», «сорбционная колонка»).

При помощи специального насоса кровь пациента под небольшим давлением пропускается через сорбент, в то время как форменные элементы крови и крупные белки плазмы проходят сквозь него, не сорбируясь, а липополисахариды связываются со специальными участками поверхности сорбента.

Тем самым, очищенная кровь возвращается обратно в кровеносную систему, а токсичные вещества, прочно связанные с сорбентом, удаляются из организма.

«На сегодняшний день организовано производство полимерного сорбента и других комплектующих для изготовления одноразовых медицинских изделий — адсорберов, а также производство самих изделий. Независимыми аккредитованными лабораториями были проведены технические и токсикологические испытания на животных и клеточных моделях на нетоксичность и биосовместимость применяемых материалов, а также эффективность поглощения липополисахаридов. Росздравнадзор провел экспертизу протоколов испытаний и технологической документации и разрешил применение таких адсорберов в клинической практике, признав их безопасными и соответствующими заявленным характеристикам», — отметили в пресс-службе.

Эффективность такого экстракорпорального очищения крови (селективная гемосорбция липополисахаридов) дополнительно подтверждается недавним введением соответствующего одноименного тарифа ОМС на эту услугу в Москве, Санкт-Петербурге и ряде других регионов.

«Этот метод уже стал частью страховой медицины. В планах у компании новые разработки в области сорбционных технологий очищения крови и новые продукты на их основе, а также расширенные (пострегистрационные) клинические исследования уже существующих продуктов», — прокомментировала пресс-служба.

Источник: gmpnews.ru



«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», и российская биофармацевтическая компания «Нанолек» объявили о локализации в России производства препарата Дарзалекс® (даратумумаб), который применяется в терапии множественной миеломы.

«Борьба со злокачественными заболеваниями крови – стратегическое направление работы Janssen уже на протяжении многих лет. Наша команда усиленно работает над поиском новых молекул, выводом на рынок и расширением доступа к терапии таких тяжелых и трудно поддающихся лечению заболеваний, как множественная миелома. В этом году наш инновационный препарат даратумумаб вошел в программу высокозатратных нозологий, что дает надежду многим пациентам по всей стране. В поддержку этого важного достижения мы также хотим подтвердить свою приверженность локальной стратегии в России и рады объявить о сотрудничестве с одним из передовых российских производителей – биофармацевтической компанией «Нанолек» – по локализации препарата Дарзалекс®. Мы верим, что именно подобная совместная работа способствует расширению доступа российских пациентов к инновационной терапии», – заявила Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» Россия и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон».

Локализация препарата Дарзалекс® планируется осуществляться на мощностях биомедицинского комплекса «Нанолек», который расположен в Кировской области, в соответствии со стандартами GMP и ISO.
Владимир Христенко, президент «Нанолек», прокомментировал:
«Сегодня мы можем говорить о глобальных инновациях и огромных резервах для увеличения продолжительности жизни населения именно в направлении терапии онкологических заболеваний. Наше партнерство с компанией Janssen имеет важное социальное значение: объединив усилия, мы сможем внести значимый положительный вклад в жизнь российских пациентов со злокачественными заболеваниями крови. Наш совместный проект по локализации расширит доступ пациентов к современной и эффективной терапии для пациентов с трудноизлечимой формой рака – множественной миеломой. Я рад, что это сотрудничество поможет в решении одной из самых сложных медицинских проблем и значительном улучшении продолжительности и качества жизни российских пациентов».

Онкологическое направление, как и вакцинальное, на данный момент является одним из фокусных для «Нанолек».Компания активно развивает портфель препаратов для терапии онкологических заболеваний, как в партнерстве с крупнейшими международными компаниями, так и посредством собственных разработок.

В 2017 году препарат Дарзалекс® был зарегистрирован в России и выведен на рынок для применения в качестве монотерапии у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой. Их предшествующее лечение включало ингибиторы протеасом и иммуномодулирующие препараты.В 2019 году в инструкцию внесли изменения в связи с расширением показаний для медицинского применения препарата.

Сейчас Дарзалекс® рекомендован также в составе комбинированной терапии для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой. Даратумумаб — первое человеческое моноклональное антитело к белку CD38, одобренное для терапии данного заболевания.

Janssen вносит свой вклад в борьбу со злокачественными заболеваниями системы крови в России уже более 10 лет, изучая молекулярные и клеточные механизмы развития заболеваний и выводя на рынок инновационные препараты.Janssen в 2007 году сделала прорыв в лечении множественной миеломы, а появившийся в 2017 году на российском рынке препарат Дарзалекс® был неоднократно признан прорывной терапией регуляторными агентствами мира.


В журнале The Lancet Respiratory Medicine были опубликованы результаты рандомизированного двойного слепого исследования INMARK®, где оценивалась эффективность применения препарата Варгатеф® (нинтеданиб) в сравнении с плацебо в течение 12 недель с последующим 40-недельным открытым исследованием при идиопатическом легочном фиброзе (ИЛФ)..



INMARK® — первое клиническое исследование, целью которого стала оценка прогностической значимости биомаркеров у пациентов с ИЛФ, получающих антифибротическую терапию (нинтеданиб).

Результаты исследования показали, что даже у пациентов с сохранной функцией легких можно отметить разницу в скорости снижения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) при применении нинтеданиба и плацебо в течение 12 недель лечения.

ИЛФ – это редкое, тяжело протекающее и смертельное заболевание легких, которым страдает около 3 млн человек по всему миру.

Оно вызывает прогрессирующий фиброз легких, который приводит к постоянному и необратимому ухудшению их функции и затруднению дыхания.

Из-за непредсказуемости течения ИЛФ и необратимости ухудшения функции легких, специалисты считают, что лечение пациентам должно быть назначено как можно раньше.

Лечение нинтеданибом в течение 12 недель по сравнению с плацебо не влияло на скорость изменения уровня СРБМ, но оказалось связано с уменьшением скорости снижения ФЖЕЛ.

У 29% участников исследования наблюдалось снижение ФЖЕЛ на ≥10% от нижней границы нормы показателя или летальный исход в течение 52 недель последующего наблюдения, что показало прогрессирующий характер ИЛФ даже в популяции с нормальным значением ФЖЕЛ ≥80%.

В течение 12 недель у пациентов, получавших нинтеданиб, наблюдалось более медленное снижение ФЖЕЛ по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (5,9 (18,5)мл/12 недель в группе нинтеданиба и −70,2 (13,1) мл/12 недель в группе плацебо).

«Даже у пациентов с сохранной функцией легких можно отметить разницу в снижении ФЖЕЛ среди тех, кто получал нинтеданиб и тех, кто получал плацебо в течение 12 недель лечения. Принимая во внимание непредсказуемый характер ИЛФ и необратимость ухудшения функции легких, полученные данные подтверждают, что раннее лечение заболевания является лучшим решением» – отметил руководитель исследования проф. Тоби Маэр, консультирующий пульмонолог Королевской Бромптонскойбольницы.


Д-р Сюзанна Штовассер (Susanne Stowasser), заместитель руководителя направления пульмонология компании «Берингер Ингельхайм» прокомментировала: «Изучение биомаркеров – основная движущая сила современной медицины, которая оказывает значительное влияние на понимание основ здоровья человека и причин возникновения заболеваний, на их диагностику, на разработку лекарственных средств, а также прогнозирование их течения и ответа на получаемое лечение. INMARK® стало первым клиническим исследованием, целью которого являлась оценка прогностической значимости биомаркеров у пациентов с ИЛФ, получающих антифибротическую терапию. Будучи не до конца изученным, ИЛФ является предметом растущего интереса в области исследований биомаркеров в течение последних лет, в особенности, прогностических маркеров».

Она также заявила: «Фиброз легких по-прежнему оказывает разрушительное воздействие на жизнь человека. Компания «Берингер Ингельхайм» намерена проводить такие исследования как INMARK, которые помогают нам понять, как интерстициальные заболевания легких, в частности ИЛФ, прогрессируют у отдельных пациентов, чтобы выявить тех, кто может лучше отреагировать

фото препарат Invokana

Противодиабетический препарат Invokana ® с действующим веществом канаглифлозин —  управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило новое показание к его применению. Препарат разработан и выпускается  компанией The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.

Теперь препарат Invokana® может применяться для снижения риска госпитализации по поводу сердечной недостаточности у пациентов с диабетом II типа, а также для замедления прогрессирования диабетической нефропатии.

В связи с одобрением FDA новых показаний к применению, препарат Invokana® в настоящее время является единственным препаратом в терапии диабета II типа, который помогает снизить риски, ассоциированные с развитием диабетической нефропатии, и риски госпитализации по поводу сердечной недостаточности.

Препарат Invokana — результаты  исследования

Принятое решение о расширении показаний к применению препарата Invokana® основано на результатах исследования CREDENCE фазы III.

В ходе исследования было показано, что применение пациентами с диабетом II типа и диабетической нефропатией препарата Invokana®, 100 мг приводило к снижению на 30% риска развития терминальной стадии поражения почек, удвоения сывороточного креатинина и смертности от почечной недостаточности и сердечно-сосудистых заболеваний.

Результаты  исследования также показали, что препарат Invokana ®
снижает риск госпитализации в связи с сердечной недостаточностью на 39%.

«После одобрения новых показаний к применению препарат Invokana® стал единственным средством в терапии диабета, призванным помочь пациентам с диабетом II типа снизить риски, связанные с диабетической нефропатией, включая госпитализацию в связи с сердечной недостаточностью. Уверен, что решение FDA поможет изменить жизнь миллионов пациентов, страдающих от диабета II типа и диабетической нефропатии», − заявил Джеймс Лист, глава глобального терапевтического отделения Janssen Research & Development.

Источник: gmpnews.ru

Procarta Biosystems получила награду в размере 9,2 млн дол. от глобальной некоммерческой компании CARB-X. Эти средства будут направлены на разработку индивидуализированных антибиотиков.

В пресс-релизе от 17 сентября 2019 г. Procarta Biosystems сообщается, что сумма первоначальной премии CARB-X составит 2,2 млн дол.

После, в случае достижения определенных этапов разработки, Procarta Biosystems получит доступ еще к 7 млн дол.

Procarta Biosystems использует полученное финансирование на развитие своей запатентованной антимикробной платформы, направленной на борьбу с грамотрицательными возбудителями ESKAPE (Enterococcus faecium, Staphylococcus aureus, Klebsiella pneumoniae, Acinetobacter baumannii, Pseudomonas aeruginosa и Enterhogacens).

«Премия CARB-X — признание ценности и потенциала портфеля наших разработок. Особенно в современных условиях борьбы с антибиотикорезистентностью», — заявил Эндрю Лайтфут, генеральный директор Procarta Biosystems.

Источник: https://gmpnews.ru

Европейскими регуляторами был одобрен препарат Vitrakvi (larotrectinib) компании Bayer («Байер») для лечения солидных опухолей, связанных со слиянием генов NTRK.

Этот препарат предназначен для лечения пациентов с местно-распространенным или метастатическим раком или в ситуациях, когда резекция опухоли может привести к тяжелому состоянию, но при этом отсутствуют приемлемые варианты лечения.

Основанием для решения регуляторов стали данные клинических исследований, которые продемонстрировали, что лечение препаратом larotrectinib даёт частоту общего ответа 72%, включая 16% пациентов, у которых был зарегистрирован полный ответ; 75% пациентов все еще принимали препарат через 1 год после начала лечения.

Компания Bayer приобрела эксклюзивные глобальные права на исследования и коммерциализацию larotrectinib и экспериментального TRK-ингибитора BAY 2731954 (ранее известного как LOXO-195) после покупки компанией Eli Lilly («Эли Лилли») разработчика последнего, Loxo («Локсо»), в начале этого года.

Источник: https://pharmvestnik.ru/

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало доработанное руководство, содержащее рекомендацию производителям лекарств использовать плацебо только в клинических испытаниях онкологических препаратов при определенных обстоятельствах из этических соображений, возникающих при наличии альтернативных методов лечения.

В руководстве говорится,что плацебо следует рассматривать только в рандомизированных контролируемых исследованиях для лечения онкологических заболеваний или гематологических злокачественных новообразований, «когда наблюдение является стандартом лечения» или в исследованиях с «определенными особенностями проведения».

«Плацебо-контролируемое исследование может быть полезно или предпочтительно при поддерживающей терапии, при разработке дополнительных испытаний, в испытаниях адъювантной терапии, а также при отсутствии доступного лечения при данных показаниях», — пишет FDA.

Руководство также содержит рекомендации для спонсоров, которые рассматривают плацебо-контролируемый дизайн исследования, отмечая, что спонсоры «должны предоставить обоснование для его проведения» и описание плана применения слепого метода при проведении клинических исследований.

FDA настаивает на отказе от применения слепого метода, когда пациенты испытывают неблагоприятные ощущения, предположительно связанные с исследуемым лекарственным средством.

Если спонсор поддерживает слепой метод, когда заболевание пациента повторяется или прогрессирует, или после неблагоприятного события, то он должен предоставить обоснование и признать риски подхода в документах информированного согласия.

Источник: https://www.clinvest.ru

Экспериментальный препарат нирогацестат (nirogacestat) для лечения десмоидных опухолей получил орфанный статус от европейских регуляторов.

Орфанный препарат — это фармацевтическое средство, разработанное для лечения редких заболеваний, условно названных орфанными («сиротскими») болезнями.

Нирогацестат — это селективный ингибитор гаммы-секретазы, который предназначен для приема внутрь. На данный момент проводится набор участников клинического исследования III фазы, которое будет проходить среди взрослых пациентов с распространенными десмоидными опухолями.

Десмоидная опухоль – это редкий тип саркомы мягких тканей. Такие опухоли относятся к классу пограничных опухолей так как не метастазируют, но склонны к агрессивному местному росту и частому рецидивированию.

Развитие этих опухолей может серьезно ухудшить качество жизни из-за сильной боли, внутренних кровотечений, снижения подвижности.

Источник: remedium.ru