В США одобрен Fedratinib для лечения пациентов с редким заболеванием костного мозга.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Inrebic в форме капсул для лечения взрослых с некоторыми типами миелофиброза.

Разрешение получило подразделение компании Impact Biomedicines – Celgene Corporation.

Основанием для одобрения препарата Inrebic стали результаты клинического исследования с участием 289 пациентов.

КИ показали, что 35 из 96 пациентов, которые получали суточную дозу федратиниба, испытали значительный терапевтический эффект. Он был зафиксирован с помощью МРТ или КТ с последующим сканированием через четыре недели.

В результате лечения  у 36 пациентов сократилась частота симптомов не менее, чем на 50%. При этом отмечались  побочные реакции: диарея, тошнота, рвота, усталость и мышечные спазмы.

Миелофиброз – хроническое заболевание, при котором в костном мозге образуется соединительная ткань, а производство клеток крови перемещается из костного мозга в селезенку и печень, вызывая увеличение органов.

Первым препаратом, который одобрило FDA для лечения миелофиброза, был Jakafi в 2011 году.

«До сегодняшнего дня пациентам с этим  заболеванием костного мозга был доступен только один препарат. Настоящее решение ведомства расширяет их возможности. FDA стремится поощрять разработку препаратов для лечения пациентов с редкими заболеваниями и предлагать альтернативные варианты», — заявил Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA .

Разрешение на маркетинг орфанного препарата Inrebic предоставлено Impact Biomedicines. Заявка компании рассмотрена в приоритетном порядке.

Источник: gmpnews.ru