FDA и EMA объединяют усилия по разработке орфанных препаратов
На территории ЕС и США от орфанных заболеваний страдают приблизительно 60 миллионов человек. По определению FDA, орфанным считается заболевание, которым болеют менее 200.000 жителей США, а EMA считает заболевание редким, если общая заболеваемость не превышает 5 на 10.000 европейцев. Несмотря на некоторую разницу в определениях, оба регулятора солидарны, что все редкие заболевания в сумме наносят серьезный удар по здоровью и кошельку европейцев и американцев.
Организации начали совместную работу в области редких болезней еще в 2008 году и уже достигли некоторых результатов, например, создали общую форму подачи для одобрения орфанных препаратов к применению на территориях ЕС и США. Сейчас EMA и FDA объединились с целью обеспечения гибкого совместного подхода к разработке и клинической оценке орфанных препаратов. Организации планируют обмениваться опытом по дизайну, статистическому анализу, выбору конечных точек и их валидации, информацией по доклиническим исследованиям и подходам к управления рисками. FDA и EMA уже провели первую совместную телеконференцию 23 сентября, и планируют обсуждать актуальные регуляторные вопросы ежемесячно в формате полуторачасового диалога. Ключевые моменты таких обсуждений будут доступны онлайн.
Источник: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Other/2016/09/WC500213119.pdf