FDA опубликовало новый порядок проведения клинических исследований неврологических заболеваний
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (Food and Drug Administration, FDA) выпустило новое руководство по проведению клинических исследований некоторых неврологических заболеваний, а именно болезни Альцгеймера, бокового амиотрофического склероза, мышечной дистрофии Дюшенна, судорог у детей и мигрени. Цель введения нового руководства – предоставить более специфические рекомендации для исследования данных заболеваний, а также способствовать экономии времени и ресурсов спонсоров.
Вместо уточнения конкретных диагностических критериев болезни Альцгеймера, FDA указывает на то, что эти критерии должны отражать настоящее понимание патофизиологии и прогрессии заболевания. FDA рекомендует изучать эффективность препаратов на ранних стадиях болезни Альцгеймера, а также учитывать те диагностические критерии, которые с большей вероятностью подтверждают наличие ранней стадии болезни. Кроме того, более не нужно оценивать сопутствующие первичные конечные точки, такие как функциональное улучшение и улучшение когнитивных способностей. По мнению FDA, учитывать данные параметры неверно, поскольку улучшение когнитивных функций, вне зависимости от того, что стало причиной такого эффекта, не может быть клинически значимо само по себе.
Принципиальных изменений относительно клинических исследований бокового амиотрофического склероза внесено не было, но в новом руководстве сказано, что при разработке новых лекарственных средств необходимо продемонстрировать их эффективность в отношении уменьшения выраженности клинических симптомов, улучшения функционирования и увеличения выживаемости. Кроме того, для оценки безопасности новых препаратов необходимо включение в исследование достаточного количества пациентов с различными вариантами течения заболевания.
Из-за имеющегося недостатка методов лечения мышечной дистрофии Дюшена, FDA заявило, что они могут разрешать проведение клинических исследований при наличии ограниченной доклиники, «если это будет оправдано». Кроме того, изучение фармакологических свойств препарата в клинических исследований не будет являться необходимым критерием для регистрации лекарственного средства.
Что касается судорожных припадков у детей, FDA утверждает, что в ранее проведенных исследованиях с участием детей было подтверждено наличие сопоставимого со взрослыми пациентами соотношения «доза-эффект». Таким образом, проведение клинических исследований с участием детей для доказательства эффективности препарата больше не будет необходимым: данные, полученные у взрослых людей, можно будет экстраполировать на детей.
При изучении эффективности препаратов для лечения мигрени, по мнению FDA, вместо того чтобы оценивать влияние лечения на 4 основных первичных конечных точки, под которыми подразумевается выраженность основных симптомов мигрени (боль, тошнота, светобоязнь, фонофобия), теперь необходимо продемонстрировать эффективность препарата, проанализировав только 2 первичные конечные точки: уменьшение боли и снижение выраженности наиболее беспокоящего пациента симптома.
Источник: Neurotodayonline.