Когда альтернативы нет – EMA и FDA ускоряют выход на рынок незаменимых препаратов
В современных регуляторных условиях создание, испытание и регистрация препарата занимает многие годы, а иногда и десятилетия. Особенно критичным это является для редких (орфанных) заболеваний, для которых зачастую отсутствует альтернативное лечение, а больные могут просто-напросто не дождаться эффективной медицинской помощи.
В ЕС и США от орфанных заболеваний страдают приблизительно 60 миллионов человек, поэтому совокупная нагрузка таких заболеваний на систему здравоохранения достаточно велика. Аналогичная ситуация складывается и с препаратами для лечения экстренных или жизнеугрожающих состояний. В связи с этим, с 2006 года ЕМА выдает на подобные препараты так называемое условное регистрационное удостоверение. Иными словами, агентство готово в определенных условиях выдать удостоверение раньше, чем фармацевтическая компания представит все данные об эффективности и безопасности препарата.
В 2016 году EMA решило резюмировать результаты данной инициативы и опубликовало доклад о десятилетнем опыте условной регистрации. Изначально подход казался рискованным: за 10 лет условное регистрационное удостоверение получили 30 препаратов, а исследования третьей фазы на момент подачи заявления были проведены лишь в половине случаев, и в среднем, компаниям потребовалось около четырех лет на удовлетворение всех регуляторных требований и перехода от условного к полному регистрационному удостоверению. При этом за время действия программы ни один препарат не был изъят из оборота в связи с неудовлетворительным профилем безопасности. Это означает, что новый подход позволил пациентам на четыре года раньше получить доступ к абсолютно необходимым, эффективным и безопасным препаратам. Условно зарегистрированы были новые препараты, которые применялись в онкологии, офтальмологии, неврологии, а также для лечения инфекционных болезней.
Аналогичная процедура предусмотрена и FDA США — агентство с 1992 года регистрирует по ускоренной процедуре препараты для лечения серьезных и редких заболеваний в случаях, если эффективность препарата была доказана по его воздействию на «суррогатные» конечные точки. Такими конечными точками выступают любые показатели, которые считаются предикторами клинической эффективности лечения, но не являются сами по себе критериями эффективности. В дальнейшем, клиническая эффективность препарата в США должна быть подтверждена в исследованиях IV фазы.
В связи с успешностью и безопасностью данного подхода для пациентов, ЕМА и FDA недавно решили объединить усилия по разработке орфанных препаратов, и гармонизировать соответствующие процедуры ускоренной и условной регистрации.
Источники:
1. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2017/01/WC500219991.pdf
2. http://www.fda.gov/Drugs/ResourcesForYou/HealthProfessionals/ucm313768.htm
3. http://www.medscape.com/viewarticle/405869_4