Препарат для лечения десмоидных опухолей получил статус орфанного в Европе
Экспериментальный препарат нирогацестат (nirogacestat) для лечения десмоидных опухолей получил орфанный статус от европейских регуляторов.
Орфанный препарат — это фармацевтическое средство, разработанное для лечения редких заболеваний, условно названных орфанными («сиротскими») болезнями.
Нирогацестат — это селективный ингибитор гаммы-секретазы, который предназначен для приема внутрь. На данный момент проводится набор участников клинического исследования III фазы, которое будет проходить среди взрослых пациентов с распространенными десмоидными опухолями.
Десмоидная опухоль – это редкий тип саркомы мягких тканей. Такие опухоли относятся к классу пограничных опухолей так как не метастазируют, но склонны к агрессивному местному росту и частому рецидивированию.
Развитие этих опухолей может серьезно ухудшить качество жизни из-за сильной боли, внутренних кровотечений, снижения подвижности.
Источник: remedium.ru