В США одобрен препарат для лечения метастатического рака мочевого пузыря
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 12 апреля предоставило ускоренное одобрение препарату Balversa (эрдафитиниб), который предназначен для лечения взрослых пациентов с местно-распространенным или метастатическим злокачественным новообразованием мочевого пузыря при наличии мутации генов FGFR3 или FGFR2, в случае прогрессирования на фоне или после химиотерапии на основе препаратов платины. Для терапии с применением эрдафитиниба пациентов следует отбирать, используя одобренный FDA диагностический тест.
По статистике, изменения фактора роста фибробластов (FGFR) отмечают примерно у каждого пятого пациента с рецидивирующим и рефрактерным раком мочевого пузыря.
Эффективность эрдафитиниба была изучена в клиническом исследовании с участием 87 пациентов с прогрессирующим после химиотерапии местно-распространенным или метастатическим раком мочевого пузыря при наличии мутации генов FGFR3 или FGFR2. Общий уровень ответа у этих пациентов составил 32,2%, при этом у 2,3% ответ был полным и почти у 30% — частичным. Продолжительность его составила в среднем около 5,5 мес. Около четверти пациентов в этом исследовании ранее получали терапию препаратами, воздействующими на белок, программирующий клеточную смерть (Programmed cell death protein 1 — PD-1) или его лиганд (PD-L1), которая является стандартным методом лечения пациентов с местно-распространенным или метастатическим раком мочевого пузыря. Ответы на эрдафитиниб отмечены в том числе у пациентов, ранее не отвечавших на терапию анти-PD-L1/PD-1.
Что касается побочных эффектов, у пациентов наблюдались гиперфосфатемия, гипонатриемия, язвы и сухость во рту, чувство усталости, нарушение функции почек и печени, диарея, плохое формирование ногтей или их отделение от ногтевого ложа и т.д. Эрдафитиниб также может вызывать серьезные проблемы со зрением, включая воспаление конъюнктивы и роговицы, и проблемы с сетчаткой. Пациентам рекомендуется периодически проверять зрение и уровень фосфатов в крови.
Ускоренное одобрение позволяет FDA утверждать лекарственные средства для лечения тяжелых состояний при наличии неудовлетворенных медицинских потребностей, используя данные клинических исследований, на основании которых предполагается клиническая польза для пациентов. Теперь Balversa также считается «прорывной терапией». Для подтверждения ее пользы необходимы дальнейшие клинические исследования, которые планирует провести компания Janssen Pharmaceutical.
FDA также одобрило набор тестов RGQ RT-PCR therascreen FGFR, разработанный QIAGEN Manchester, Ltd., для использования в качестве сопутствующей диагностики в рамках назначения препарата Balversa.
Источник: gmpnews.ru